Nobelprisbelönade crispr-tekniken når ny milstolpe: ”Potentialen är enorm”

2020 tilldelades Emmanuelle Charpentier och Jennifer A Doudna Nobelpriset i kemi för den så kallade gensaxen, Crispr-Cas9. Tekniken har haft stor betydelse för att skräddarsy allt från bakterier till större organismer, så att de exempelvis kan fungera som modeller inom läkemedelsforskning.

Kan förbättra livet för hundratusentals amerikaner

Nu har crispr nått en ny milstolpe. I mitten november blev den brittiska läkemedelsmyndigheten MHRA (Medicines and Healthcare products Regulatory Agency) först i världen att godkänna en behandlingsmetod som bygger på gensaxtekniken, som delvis är utvecklad vid universitetet i Umeå.

Då ska mammuten vara tillbaka – ”Ganska säkra på det”

I slutet av förra veckan gav även den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA grönt ljus för Casgevy, en behandling mot blodsjukdomen sicklecellanemi. 

Mer än 100 000 amerikaner, de flesta svarta, lider av sicklecellanemi – en smärtsam, livshotande sjukdom som forskare har haft svårt att hitta behandlingar mot.

– Potentialen är enorm när det gäller att förbättra livet för patienter som lever med sicklecellanemi , säger Peter Marks på FDA.

Genetiker: Crispr är framtiden

Behandlingen innebär att de sjuke ges cellgifter innan läkare plockar ut stamceller från patientens benmärg. Men hjälp av den så kallade crispr-tekniken, ofta beskriven som gensaxen, kan cellerna behandlas i ett laboratorium innan de återförs till patienten.

Hittills har det enda botemedlet mot sicklecellanemi varit benmärgstransplantation.

– Framtiden för livsförändrande läkemedel ligger i crispr-baserad teknologi, sa Helen O'Neill, genetiker vid University College i London, när behandlingen godkändes i Storbritannien.

Läs mer

Nobelpristagaren om attosekundsfysiken: ”Mycket att göra – det börjar nu”

Anne-effekt för Lund efter Nobelpriset? ”Lockar fler”

Nobelpristagaren: ”När pappa öppnade upp en gris var jag nyfiken på vad som fanns inuti”